Một nghiên cứu mới của Viện Tim Smidt trên chuột thí nghiệm cho thấy các exosome có nguồn gốc từ tế bào có hiệu quả trong việc điều trị bệnh khi được trộn với protein chiếm ưu thế trong sữa mẹ và cho uống. Phát hiện được công bố trên Tạp chí Extracellular Vesicles có thể giúp phát triển các loại thuốc uống mới để điều trị bệnh nhân loạn dưỡng cơ và suy tim.
 
Nghiên cứu được xây dựng dựa trên hơn một thập kỷ nghiên cứu do Eduardo Marbán, MD, PhD, giám đốc điều hành của Viện Tim Smidt và giáo sư về Tim mạch Cedars-Sinai dẫn đầu. Nghiên cứu đã tập trung vào các tế bào có nguồn gốc từ túi tim của người (CDCs) và một dạng túi ngoại bào, được gọi là exosome, được tiết ra bởi các tế bào đó và di chuyển khắp cơ thể. Exosome chứa nhiều phân tử sinh học khác nhau.
 
Marbán cho biết: “Khi chúng tôi bắt đầu thử nghiệm trên người đầu tiên vào năm 2009, chúng tôi đã tiêm tế bào vào tim của bệnh nhân và chúng tôi nghĩ rằng chính tế bào là câu trả lời cho liệu pháp điều trị”. “Bây giờ, chúng tôi biết đó thực sự là các exosome thực hiện công việc nặng nhọc và công trình gần đây của chúng tôi cho thấy rằng chúng có thể có hiệu quả tương tự khi sử dụng bằng đường uống.”
 
Kể từ khi nghiên cứu đầu tiên kết thúc vào năm 2010, Marbán đã dẫn đầu một số nghiên cứu, mỗi nghiên cứu đều đưa ra những hiểu biết mới và phương pháp mới để cung cấp tế bào cho bệnh nhân và mở rộng các dạng bệnh nhân mà tế bào có thể hỗ trợ.
 
Các nghiên cứu đầu tiên do Marbán dẫn đầu liên quan đến các bệnh nhân bị bệnh tim và tắc động mạch. Sau khi cha mẹ của một bệnh nhân loạn dưỡng cơ hỏi Marbán liệu CDC có thể giúp những bệnh nhân loạn dưỡng cơ bị yếu cơ tiến triển - bao gồm yếu cơ tim - và mất khối cơ hay không, Marbán đã bắt đầu các dự án nghiên cứu bổ sung nhằm phát triển các phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ của người bệnh.
 
Jeffrey A. Golden, MD, Phó Trưởng khoa Nghiên cứu và Giáo dục Sau đại học của Cedars-Sinai cho biết: “Công trình của Tiến sĩ Marbán và nhóm của ông nêu bật sự khéo léo mà các nhà điều tra của chúng tôi mang lại để giải quyết bệnh tật ở người.” “Bằng cách nỗ lực phát triển các phương pháp trị liệu mới cho bệnh tim mạch, ông đã tìm ra một con đường thú vị và mới lạ để điều trị một chứng rối loạn lâm sàng đầy thách thức khác, chứng loạn dưỡng cơ, và do đó đã tạo cơ sở để mở rộng chiến lược này sang các chứng rối loạn khác.”
 
Loạn dưỡng cơ là một nhóm bệnh gây ra bởi các gen bất thường (đột biến) cản trở việc sản xuất các protein cần thiết để hình thành và duy trì cơ khỏe mạnh - bao gồm cả cơ tim.
 
Trong nghiên cứu gần đây nhất, các exosome do CDC tiết ra đã được trộn với casein, một loại protein chính được tìm thấy trong sữa của hầu hết các loài động vật có vú. Sau đó, các exosome phủ casein được cho những con chuột trong phòng thí nghiệm mắc chứng loạn dưỡng cơ ăn.
 
Casein là cơ sở của pho mát và thường là một thành phần trong các sản phẩm thực phẩm. Nhiều thập kỷ nghiên cứu y học đã chỉ ra rằng trẻ sơ sinh được bú sữa mẹ có thể giảm nguy cơ mắc một số bệnh dị ứng, hen suyễn, béo phì và tiểu đường loại 2. Sữa mẹ giàu casein, chứa nhiều exosome tự nhiên, cũng có thể giúp cải thiện sự phát triển nhận thức của trẻ sơ sinh.
 
Trong nghiên cứu này, những con chuột thí nghiệm mắc chứng loạn dưỡng cơ được tổ chức thành 4 nhóm. Một nhóm chuột trong phòng thí nghiệm được cho ăn các exosome có nguồn gốc từ CDC trộn với casein, nhóm thứ hai nhận exosome không có casein, nhóm thứ ba chỉ nhận casein và nhóm thứ tư nhận thức ăn không có thêm exosome hoặc casein. Bốn nhóm đó được so sánh với nhóm đối chứng của chuột thí nghiệm không bị chứng loạn dưỡng cơ.
 
Kết quả cho thấy những con chuột bị chứng loạn dưỡng cơ được cho ăn các exosome có nguồn gốc từ CDC đã cải thiện chức năng tim cũng như cải thiện khả năng vận động và rèn luyện, cho phép exosome phân phối chúng qua đường miệng khắp cơ thể. Hiệu quả được tăng cường bằng cách trộn các exosome với casein.
 
“Đặc biệt đối với đối tượng bệnh nhân mà chúng tôi đang nhắm đến, những bệnh nhân bị chứng loạn dưỡng cơ, kết quả rất hứa hẹn,” Marbán cho biết. “Nếu chúng ta có thể kéo dài khoảng thời gian trước khi bệnh nhân loạn dưỡng cơ phải sử dụng xe lăn, đó sẽ là một sự cải thiện rất lớn về chất lượng cuộc sống.”
 
H.K.Thành (theo ScienceDaily)
 
Nguồn nghiên cứu:
Mark A. Aminzadeh, Mario Fournier, Akbarshakh Akhmerov, K. Candis Jones‐Ungerleider, Jackelyn B. Valle, Eduardo Marbán. Casein‐enhanced uptake and disease‐modifying bioactivity of ingested extracellular vesicles. Journal of Extracellular Vesicles, 2021 DOI: 10.1002/jev2.12045